开拓药业公布2021年中期业绩和近期业务亮点

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：
“2021年上半年，公司在社会各界的鼎力支持下，在研发创新、临床运营、商业化准备、资本市场等方面不断取得突破，特别是全球第一梯队的口服新冠治疗靶向创新药普克鲁胺获美国、巴西等多国的监管机构批准，在全球多国开展三项针对新冠的III期临床试验（全球多中心），并获巴拉圭授予首个紧急使用授权（EUA），迎来重大里程碑。展望未来，公司将继续保持研发优势，加速推进现有产品管线全球临床开发进度和合作，专注于临床价值，为广大患者探索新的治疗方案以及为股东不断创造价值。”

普克鲁胺获得首个EUA
普克鲁胺是新一代AR拮抗剂，自2020年初新冠疫情大流行以来，开拓药业迅速开启普克鲁胺用于新冠治疗的研究。普克鲁胺具有竞争抑制AR和下调AR表达的双重药物机制，能够有效降低新冠病毒入侵宿主细胞的两个关键蛋白——ACE2和TMPRSS2的表达，从而抑制病毒感染宿主细胞，切断病毒的复制繁殖，达到治疗目的。同时，普克鲁胺可以通过激活Nrf2通路，促进病原体的清除和炎症的消退，进而降低细胞因子风暴的强度，使重症新冠患者临床获益。

截至目前，在P3实验室进行的体外研究表明，普克鲁胺能够有效抑制由Alpha和Delta变异株导致的感染。对巴西住院新冠患者的基因组测序结果表明，普克鲁胺能够有效治疗感染Gamma变异株的住院新冠患者。

开拓药业于2021年3月至6月先后取得美国食品药品监督管理局(FDA)、巴西国家卫生监督局(ANVISA)等多国监管机构同意或批准，正在全球开展普克鲁胺用于治疗非住院新冠患者的两项注册性III期临床试验(全球多中心)和一项用于治疗住院新冠患者的注册性III期临床试验(全球多中心)，包括美国、南美洲(含巴西)、欧洲和亚洲等国家和地区。

近期，巴拉圭国家公共卫生和社会福利部(MSPBS)授予普克鲁胺EUA，用于新冠住院患者的治疗。

进一步丰富脱发和痤疮产品，解决“面子”问题
面对越来越多的人饱受脱发、痤疮等“颜值”困扰，开拓药业进一步丰富了脱发和痤疮产品管线。目前，福瑞他恩治疗雄激素性脱发的中国II期临床试验正在进行数据分析，预计近期将公布初步数据。福瑞他恩治疗痤疮的中国I/II期临床试验已获国家药监局药品审评中心(CDE)批准，并于2021年4月16日完成首批受试者给药。2021年7月，美国FDA同意开拓开展福瑞他恩治疗雄激素性脱发的II期临床试验。

2021年4月和7月，开拓药业自主研发的新型靶向AR的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029先后获中国CDE和美国FDA批准开展I期临床试验，用于雄激素性脱发和痤疮治疗的临床研究。开拓药业于7月28日宣布完成中国I期临床试验首批受试者给药。GT20029是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物，具有用药频次低、疗效好等优点，为脱发及痤疮广大群体提供了更多选择。

积极探索创新联合疗法
开拓药业自2018年于辉瑞取得ALK-1单抗（GT90001）在全球范围内针对所有瘤种的独家开发注册、生产和商业化权利，由此开始了在大分子药物领域的布局。GT90001作为全球潜在first-in-class创新药物，有望用于多种实体肿瘤的治疗。

目前，GT90001联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)II期试验正在中国台湾和美国进行。据此前在2021 ASCO GI大会上公布的GT90001联合Nivolumab的中国台湾II期临床结果显示：2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可评估的患者中，有8例患者观察到部分缓解（PR），客观缓解率达到40%，且安全性良好。

此外，开拓药业与康宁杰瑞、美国Gensun分别达成KN046和PD-L1/TGF-β双靶点抗体的合作。开拓药业正在进行ALK-1单抗联合KN046治疗晚期实体肿瘤的临床试验，预计近期完成首例患者给药。PD-L1/TGF-β双靶点抗体是开拓药业首个双靶点抗体，其临床试验申请于近期获得中国CDE受理。ALK-1/VEGF双靶点抗体治疗晚期癌症的临床策略也在积极探索中。

产品多元化管线继续扩充
开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，目前拥有7款正在开展临床研究的新药项目——2款AR拮抗剂普克鲁胺和福瑞他恩、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog/SMO抑制剂、AR-PROTAC化合物和PD-L1/TGF-β双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的c-Myc抑制剂和ALK-1/VEGF双靶点抗体等。

推进全球化合作
开拓药业分别与美国密歇根大学医学院、中国北京蛋白质组研究中心开展临床前研究合作，进一步研究普克鲁胺作用新冠的药物机理。随着普克鲁胺治疗新冠的三项全球多中心的III期临床试验的开展，开拓药业与多家国际CRO合作加快推动临床进展。

为了进一步扩大普克鲁胺的产能，满足抗击新冠疫情需要，开拓药业除了扩建自有GMP工厂的产能外，还与海南华益泰康签署了战略合作协议。同时为了加快推进普克鲁胺新冠适应症的商业化，为阻击全球新冠疫情蔓延贡献重要力量，开拓药业就普克鲁胺治疗新冠与复星医药达成在印度和28个非洲国家的商业化合作，与Etana达成在印度尼西亚的商业化合作。

资本市场表现亮眼
2021年上半年，开拓药业在资本市场上的表现十分强劲。2021年6月2日，开拓药业完成上市后首次增发，净募集资金约11.6亿港元（折合1.5亿美元）。

2021年8月20日，恒生指数有限公司公布截止2021年6月30日之恒生指数系列检讨结果，开拓药业获纳入恒生综合指数，相关变动将于2021年9月6日起生效。开拓药业股票获纳入恒生综合指数后，意味着已符合被纳入港股通交易的标准。这也将进一步提升开拓药业的股票流通性、知名度以及扩大投资者基础。

2021年中期财务业绩
截至2021年6月30日止六个月，公司的研发成本共计人民币2.82亿元，同比增长90.2%，研发成本的增加主要是由于临床研究开支增加（主要是为普克鲁胺新冠适应症临床试验而支付予医院及第三方合作机构的费用等），研发及临床人员规模增加带来人员开支增加以及股权激励计划费用。假设不考虑非现金的股权激励费用以及一次性IPO支出（只适用于2020年），公司上半年净亏损约为3.00亿元，同比增长83.2%。

截至2021年6月30日，现金及现金等价物（含定期存款）由2020年12月31日的人民币13.89亿元增加至人民币17.55亿元。该增加主要由于公司从增发获得现金所得款项净额约11.6亿港元。

截至2021年6月30日，公司的已动用银行授信为人民币1.38亿元，而未动用银行授信为人民币1.12亿元。

关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog抑制剂、AR-PROTAC化合物和PD-L1/TGF-β双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的c-Myc抑制剂和ALK-1/VEGF双抗等。公司在全球拥有已获得及申请中的70多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn