云顶新耀宣布耐赋康®NefIgArd III期全球临床试验完整中国亚组数据的积极结果
– 在《肾脏360》杂志上发表
上海, 2024年10月22日 – (亚太商讯) – 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布《肾脏360》（Kidney 360）杂志以”Efficacy and Safety of Nefecon in Patients With Immunoglobulin A Nephropathy From Mainland China: 2-Year NefIgArd Trial Results”《耐赋康®在中国大陆IgA肾病患者中的疗效和安全性：2年NefIgArd试验结果》为题，刊登了耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）在NefIgArd III期研究中完整2年数据的中国亚组数据。
文章表示，在2年的治疗和观察期间，中国亚组数据显示, 耐赋康®在肾脏保护作用，蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面取得了比全球研究中数值上更好的疗效。与安慰剂相比，耐赋康®治疗9个月后，2年内患者肾小球滤过率（eGFR）的保留效果好，且中国患者中观察到的治疗获益数值更大，同时耐受性良好，没有观察到新的安全性信号。此前，中国亚组数据已发表于2023年11月举行的美国肾脏病学会肾脏周。
耐赋康®全球III期临床研究NeflgArd全球指导委员会成员、国际IgA肾病联盟中国协作组主席、北京大学第一医院肾内科主任张宏教授表示：”《肾脏360》杂志对NefIgArd III期全球临床试验中国亚组数据的发表，进一步佐证了耐赋康®在中国IgA肾病患者的临床应用的循证证据。跟欧美人群相比，中国人群的IgA肾病患者疾病进展快，预后差，给患者和社会带来沉重的疾病负担。NefIgArd研究中国人群数据分析显示，中国患者从耐赋康®治疗中获益更大，经过9个月的耐赋康®治疗，停药随访15个月，在2年内实现了临床上显著的肾功能保护，2年期间减少约66%的肾功能衰退，并观察到持续的蛋白尿下降，9个月时尿蛋白与肌酐比（UPCR）较基线显著下降37.6%，停药随访15个月降幅维持良好，获益数值上优于全球患者。目前我国IgA肾病患者众多，期待未来有更多中国患者更早地开启对因治疗。”
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：”非常高兴看到NefIgArd III期全球临床试验中国亚组数据在权威学术期刊《肾脏360》上发表，证明了耐赋康®为中国人群带来的更显著的临床获益，进一步巩固了耐赋康®在IgA肾病中的一线基石地位。目前，亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快，存在巨大未被满足的临床需求。作为全球首个对因治疗IgA肾病药物，耐赋康®填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白。未来，我们将继续推动耐赋康®的可及性以及亚洲其他地区的商业化进程，让更多患者尽早获益。”
NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。患者以1∶1的比例随机分配，接受耐赋康®或配对安慰剂治疗9个月，随后进行15个月的停药随访。NefIgArd III期研究实现了其主要和关键次要终点，完整数据已在《柳叶刀》杂志上发表。美国食品药品监督管理局 （FDA） 基于该研究结果于2023年12月完全批准了耐赋康® 用于治疗具有进展风险的IgA肾病成人患者，无论其尿蛋白基线水平。
目前，耐赋康®已于今年5月在中国大陆开出首张处方，并相继在中国澳门、中国香港、新加坡与中国台湾获批。今年7月，中国国家药品监督管理局正式受理耐赋康®最终临床试验阶段完整数据的补充申请，耐赋康®有望成为国内首个且唯一获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物。此外，近期耐赋康®还被纳入《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》，并被指南草案证实是迄今为止唯一被证明可以降低致病性IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法。
关于NefIgArd研究
NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康® （16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率 （eGFR）上显示出具有临床意义且统计学显著性优势（p<0.0001），能延缓肾功能衰退达50%。
而中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效，同时亦观察到在仅使用支持性治疗的中国患者对照组更快速的疾病进展。在2年的治疗和观察期间，耐赋康®治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐赋康®治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 获益，这一数值大于全球人群的治疗获益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中国人群中eGFR在24个月时较基线的平均绝对变化表明，耐赋康®治疗的患者肾功能衰退程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。同时，在2年内观察到耐赋康®组的蛋白尿降低作用持久。与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康®治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9个月与24个月时约下降30%。此外，在安慰剂组，中国人群在24个月时的平均UPCR自基线上升了18.6%，而全球人群却有轻微的下降，说明了中国人群的疾病进展相较于全球人群更快。在中国人群中，耐赋康®组2年内无镜下血尿的患者比例从基线的 26.9% 明显改善至 57.7%，而安慰剂组无变化。
关于耐赋康®（NEFECON®）
耐赋康®(NEFECON®)是布地奈德肠溶胶囊，作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，能减少50%肾功能下降1，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%2，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年3。同时布地奈德首过代谢程度达90% 4，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，每颗胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。
2019年6月，云顶新耀与Calliditas Therapeutics 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。
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