|
香港, 2018年10月5日 – (亚太商讯) – 2017年6月，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一家来自中国的名不见经传的小公司凭借其利用CAR-T技术在治疗复发难治性多发性骨髓瘤病人的早期临床试验数据达到100%的客观缓解率惊艳了全场，引起了强烈的国际反响。这家小公司，就是金斯瑞生物科技的全资子公司——南京传奇生物科技有限公司。
2017年12月，由于对于ASCO会议上报道的中国患者复发难治性多发性骨髓瘤CAR-T治疗的早期检测良好结果印象深刻，强生公司在对于传奇公司的发展史，临床实验以及传奇生物技术的详细调查后，强生公司与传奇生物签署了共同开发针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法全球战略合作协议，并支付了3.5亿美元的预付款，共同开发、生产和销售LCAR-B38M，大中华区杨森和传奇生物以3:7的比例共同承担成本和分享收益，其他地区则5：5比例分。这是迄今为止中国制药公司对外授权合作获益金额最大的事件。
2018年3月初，南京传奇生物正式收到由国家食品药品监督管理局授出的有关LCAR-B38M CAR-T细胞制剂用于自体回输的临床试验批件，也成为我国首个获批临床的CAR-T疗法。2018年5月底，美国FDA授权强生开展LCAR-B38M 针对复发、难治性多发性骨髓瘤的1b/2期临床试验。南京传奇生物与强生双方通过高效、默契地合作正推进项目快速向前发展。
令人吃惊的是，南京传奇生物成立其实还不到4年的时间，是什么让这样一家小公司在如此短的时间内，凭着有限的资金取得了举世瞩目的研发突破，办成了一个全球一流的，能够与国际知名的制药企业竞争的公司呢？让我们一起来探秘南京传奇生物成功背后的故事。
南京传奇生物的成立
作为全球生物试剂定制化服务领域的领导者，金斯瑞生物科技 (Gen Biotech Corp.) 服务于100多个国家和地区，覆盖全球5,700多家国际制药公司，生物技术公司及科研机构。同时金斯瑞拥有着国际化的科研团队，及一大批的海归人才，在金斯瑞“开拓创新”是企业的核心价值观之一，公司为科学家团队提供了创新的环境，鼓励科学家发扬公司的“亮剑”精神，不畏艰难，勇于挑战科研难题，攻克科研难关。而正是在这样的大环境下，金斯瑞创立了南京传奇生物有限公司，在南京传奇成立的第一天开始就定位为“创新型的企业”。
传奇公司研发项目选择
随着科技的发展，免疫疗法成为了癌症治疗的“第五支柱”，而免疫疗法中最炙手可热的莫过于CAR-T疗法了。金斯瑞生物正是看到了CAR-T在癌症治疗中的巨大潜力，作为在生物药（尤其是抗体药）研发领域有着非常丰富经验的创新型公司，金斯瑞决定投身CAR-T研究，并聘请了当时在免疫治疗领域的关键意见领袖（KOL）范晓虎博士作为南京传奇生物有限公司的首席科学官。CAR-T技术实际上也是一种基因治疗技术，现在主流的CAR-T技术都要使用慢病毒对T细胞进行改造，而传奇公司的首席科学官范晓虎博士90年代末就开始使用慢病毒基因治疗进行科学研究，是加拿大最好、最早用慢病毒进行科学研究的科学家之一，再加上范博士的学术背景，是T细胞，B细胞，淋巴细胞的专家，在基因治疗和人类免疫治疗领域先后发布贡献40余篇重要学术论文。范博士很有信心带领其团队在CAR-T治疗领域取得新的突破。
金斯瑞CEO章方良博士和范博士经过调研发现国内多发性骨髓近年呈现明显增长趋势，每年患病者达到数万人。在临床治疗中，多发性骨髓瘤是公认的不可治愈的肿瘤。章博士和范博士下定决心要把这一疾病作为其攻克对象，争取早日为患者带来福音。
传奇公司攻克靶点选择及研发突破
2015年初，当时学术界主流意见是认为CAR-T在肿瘤方面进展不大，当时很多国内外的专家都怀疑CAR-T技术只适用于一些靶点治疗淋巴细胞白血病或者淋巴瘤，CAR-T在其他的疾病和靶点上很可能没有作用，范晓虎博士基于自己的多年的学术经验，认为这是不合理的，这也是传奇公司为什么会挑战多发性骨髓瘤这快硬骨头的原因。
多发性骨髓瘤潜在的靶标，当时至少有11种，BCMA并不突出，几乎没有任何公开信息可以查到公司在开发针对BCMA靶点的产品，南京传奇首席科学官范晓虎博士凭借自己在浆细胞、B淋巴细胞多年的技术和学术经验，找到了这个靶标，并判断这个靶点是非常有前景的。在有限的资源的情况下，传奇研发团队专注于这个靶点的研发，并取得了世界级的突破性研究成果。
范博士表示“研发初期虽然2500万美元不多，在章方良博士鼓励创新，支持下，至少当时不用去担心其他，在企业的保护一下，范博士带领一个小团队，可以心无旁骛的、求真求实地攻克这个疾病，凭借团队超强的科研能力和创新的勇气，也提前数年选对了药物的靶点，很早就布局了这样一个重要的靶点。”
同时在金斯瑞双特异性抗体平台强大的研发实力背景下，以范博士为首的传奇研发团队充分利用了纳米抗体的特点，利用双特异性抗体的特质，创新性的思维，把这个Idea应用到CAR-T上，这是一个非常大的突破，可以同时靶向两个不同的结合位点，就是说BCMA表面有两个抗体可结合位点都被结合了，这样形成一个合力。类似于篮球理论：如果BCMA是一个篮球，那么其他传统的BCMA CAR-T的设计相当于单手去抓篮球，有时候篮球容易跑掉，而传奇的BCMA CAR-T是有两只手，在BCMA两个不同的结合位点抓住靶点，不容易逃脱。正是这样的创新思路，使得南京传奇的CAR-T产品拥有了领先的创新优势和临床效果。
在2017.6 ASCO年会上，南京传奇公布了其CAR-T产品针对复发难治多发性骨髓瘤治疗的早期临床试验数据：100%客观缓解率，参与临床试验的14名患者达到了严格的完全缓解(sCR)，其他5名患者达到部分缓解，而且在最早接受治疗的19名患者中有5名患者在治疗的一年后依旧处于严格完全缓解。
南京传奇在15年底就开始逐步申请平台性的知识产权专利，目前早期专利已经到了国家级，这也是南京传奇最重要的知识产权之一，估值非常高。
传奇公司获得国际认可及强生支持
距离2017年ASCO会议6个月后，南京传奇生物科技有限公司宣布与Janssen达成合作，Janssen获得了其CAR-T产品LCAR-B38M的全球共同开发，生产和商业化许可，其预付款高达3.5亿美元。
负责Janssen癌症药物研究的Peter Lebowitz曾说他在第一次听说南京传奇在ASCO会议上进行的这项报告之后，他的第一反应是怀疑。
但Janssen的另一位科学家参加了范博士的这场报告，他说服了南京传奇的首席科学官范晓虎去Jassen演讲，将相关的数据展示给Lebowitz看。几天之后，范晓虎出现在了Janssen办公室。
一个月之后，Janssen的高管决定亲自飞往南京进行调研。前往南京调研的有20多人，而南京传奇当时只有19人。Janssen的团队花了两天的时间浏览传奇生物的数据，其后又到临床合作单位与参与临床合作的相关医生和病人进行访谈、研究每一例病例。
根据2017.9.19公告信息显示，南京传奇CAR-T技术达到97.5%的ORR(客观反应率)，参加临床试验的40名病人中有24位达到完全缓解，这是非常惊人的。现在对于多发性骨髓瘤方面有很多药物，现在的市场是几百亿美元的市场，可是这些最好的药物完全缓解率也只能达到15%。传奇的CAR-T产品知识产权的价值非常高，同时给多发性骨髓瘤带来了很大的疗效，这都是相辅相成，这也是强生为什么选择跟传奇合作的重要原因。
传奇公司顺利开展临床试验进展顺利
去年12月8日，南京传奇率先在国内申报CAR-T细胞治疗临床试验，仅隔三天，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（CDE）官网公布受理第一个CAR-T临床申请。在美国的审批过程，美国FDA对传奇在中国做的临床试验结果很认可，因此给了很多的绿灯，包括1b/II期的临床批件，所以杨森公司在美国的临床实验可以很快的进入2期临床阶段，这也是FDA给南京传奇的一个很大的认可。这些都是基于大量严谨的中国数据，所呈现一个非常好的结果，显然这些数据和结果对于FDA 的审查产生了一定的影响。目前在美国每年有接近4万人是先发的多发性骨髓瘤患者，在欧美、非欧、发病率远远高于亚洲，这也是FDA为什么重视，加速推进临床开发的原因。
总结传奇公司能成为一个传奇的原因
原因一 及早布局、坚持创新
原因二 迎难而上、独辟蹊径
原因三 独具慧眼、精选靶点
原因四 纳米抗体、珠联璧合
原因五 政府支持、全速发展
天时地利人和，包括最好的靶点选择，最厉害的知识产权平台，最新最好的Idea，最好的策略和最好的团队，几个结合起来，所以创造了奇迹，中国生物医药这一奇迹。
范晓虎博士：“没有人是随随便便能够成功的，要有聪明的头脑，最好的Idea, 还要有热情，还要有付出，这样历练，才能造就科学家”。
传奇
南京传奇的成功靠的是创新，靠得是金斯瑞一直秉承的亮剑精神，有了亮剑精神，我们才敢勇攀高峰，做自己不敢想的事情，而且成功。南京传奇的成功，有很多让人觉得不可思议的地方，但是这就是南京传奇传奇故事的本质所在，未来也必将诞生更多传奇！
来源：环球财富网
News URL: https://www.acnnewswire.com/press-release/simplifiedchinese/46784/
转载请注明：牛牛网 » “南京传奇”，你所不知道的传奇故事！